バイオテクノロジーとは生物の持つ働きを利用する技術のことです。酵母などの微生物の働きを使ってつくる発酵食品をはじめ、人類は遠い昔からこの技術を利用してきました。
バイオテクノロジーを使った医薬品は1980年代に相次いで実用化されています。1970年代に遺伝子組み換え技術が確立され、医薬品に応用するケースが飛躍的に増えたのです。
先端技術の分野では中国の追い上げがすさまじく、バイオテクノロジーも例外ではありません。米国ではバイデン政権が2022年9月に大統領令を出し、この分野の競争力を高める方針を打ち出しています。
今回ご紹介する5銘柄は、インターコンチネンタル取引所(ICE)のバイオテクノロジー指数をベンチマークとするiシェアーズ・バイオテクノロジーETF(IBB)の構成上位銘柄から選んでいます。バイオ医薬品関連の銘柄が上位を独占しています。
5銘柄はいずれも創業が1980年代。バイオ医薬品産業の勃興期に創業し、厳しい競争を勝ち抜いてきた企業ばかりです。しかも創業者や初期の経営トップがビジネスマンではなく、医学や化学の研究畑出身という点も共通しています。現在では時価総額が大きく、市場でも高く評価されているだけに特定分野に圧倒的な強みを持つ銘柄が多いようです。
アムジェン、「バイオ産業の父」が土台づくり
アムジェン(AMGN)は1980年に創業しました。専門知識が豊富ではないベンチャー・キャピタリストの漠然としたアイデアで設立されたと伝わっており、当初の従業員はわずか3人でした。方向性なども定まっていなかったのですが、経営トップに招いた人材が極めて優秀で、会社を形作ったようです。
その人材こそ初代の最高経営責任者(CEO)に就任したジョージ・ラスマン氏です。プリンストン大学で物理化学の博士号を取得したラスマン氏は、医薬品大手のアボット・ラボラトリーズ(ABT)の診断薬研究開発部門のトップなどを歴任した後、アムジェンに加わりました。
方向性のなかった会社経営に方向性をもたらし、短期間で成果を上げます。1983年には台湾出身の若い研究者率いるチームがエリスロポエチン遺伝子を検出し、クローニング(同一の遺伝子構成を持つクローンの作成)にも成功します。この発見が貧血治療のバイオ医薬品「EPOGEN(エポジェン)」として結実します。
さらに1985年には、別のチームが顆粒球コロニー刺激因子(G-CSF)のクローニングに成功し、血中の好中球数が減少する好中球減少症の治療薬「NEUPOGEN(フィルグラスチム)」の開発につながります。
アムジェンは創業5-6年で画期的な発見を通じて、2種類のブロックバスター(年間の市場販売額が10億ドルを上回る製品)を生み出す道筋をつけました。バイオ医薬品産業の黎明期に歴史的な成果を上げたラスマン氏はときに「バイオテクノロジー産業の父」とも形容されています。
エポジェンとフィルグラスチムは現在も販売されていますが、世代交代もあり、主役というわけではありません。
現在、売上高が最も多いのは関節リウマチ治療薬の「ENBREL(エンブレル)」で2022年12月期の実績は前年比7.8%減の41億1700万ドル。売上高全体の15.6%を占めています。第2位は骨粗しょう症の治療薬「Prolia(デノスマブ)」で、売上高は11.7%増の36億2800万ドルに伸びています。
エンブレルとデノスマブを含め年間売上高が10億ドルを超えるブロックバスターは9種類。国内外での販売を着実に伸ばしています。
バーテックス、嚢胞性線維症の治療薬を開発
バーテックス・ファーマシューティカルズ(VRTX)は1989年の創業です。創業者はハーバード大学で化学の博士号を取得したジョシュア・ボガー氏とベンチャーキャピタリストのケビン・キンセラ氏です。
現状で売上高を立てている製品は「Trikafta(トリカフタ)」など4種類で、すべて嚢胞性線維症の治療薬です。嚢胞性線維症は遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝病で、白人に高頻度でみられるということです。
2022年12月期の売上高は「トリカフタ」が前年比34.9%増の76億8700万ドルと圧倒的に多く、売上高全体の86.1%を占めています。主な供給先は北米、欧州、オーストラリアで、30カ国以上で製品を販売しています。
同社は業務提携にも積極的で2016年には、嚢胞性線維症を対象にメッセンジャーリボ核酸(mRNA)治療の共同研究でモデルナ(MRNA)と合意しています。モデルナがその後、新型コロナウイルス用のmRNAワクチンで世界的に脚光を浴びるのは周知のとおりです。
嚢胞性線維症を除く分野の治療薬は開発段階または臨床試験の最中です。2022年末時点で臨床試験に入っているのは鎌状赤血球症やベータサラセミア、神経障害性疼痛、1型糖尿病などの治療薬です。